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美國科學家創新編碼技術　可處理89%遺傳突變基因

麥浩禮    2019年10月22日 13:02:00
美國科學家創立更精准更小出現的錯誤的基因編輯技術。（湯森路透）

美國頂尖研究基因編輯的麻省理工及哈佛博勞研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）在《自然》（Nature）期刊中發表文章，表示創建了全新、更精准的基因編輯技術，有效對壞基因作出移除及填補，且最低機會產生在編輯時出現缺失或多餘問題，原則上可處理89％已知致病性的人類遺傳突變基因。

 

我們所知道DNA是長鏈聚合物，由2條DNA互相配對緊密連合並構成雙螺旋結構，新技術是先引導Cas9的核酸內切酶（endonuclease）至特定目標的基因座點（Loci）後，將其中一邊的DNA鏈切割並放入新DNA，再以引導細胞找出「對面」沒有被切割的舊DNA，再通過複製技術完成一個完整的基因編輯。

 

 

89%能糾正

 

科學家指，目前已知約75000組能引發遺傳病的壞基因中，約89％能透過新技術作糾正。目前研究團隊已進行超過175次的編輯，包括令人體衰弱致命的鐮狀細胞血液遺傳病，以及會導致精神性痴呆的家族黑蒙性癡呆症（Tay-Sachs），這種疾病會破壞兒童神經並在5歲前死亡。

 

研究人員之一，45歲台裔美籍科學家劉如謙表示，大家可以把這個技術當成能搜索DNA序列並精准編輯的文字處理器。「是次基因編輯的發表將會是一個新開始，日後能在任何位置中進行DNA編輯，包括患有遺傳病的人」。

 

劉如謙亦表示，這種技術未來亦可引進農作物改造，產出更健康或更可持續種植的食物。

 

 

基因重新編碼

 

「重寫基因編碼」屬近年生物科技驚人發展的其中一環，目前最常見是CRISPR-Cas9編輯技術，可進行添加、去除特定基因，同時亦是2018年中國南方大學生物系副教授賀建奎，創造出兩名天生能免疫愛滋病毒的嬰兒所使用的基因編輯技術。

 

不過CRISPR-Cas9並不是一把完美「剪刀」，由於此技術是直接將基因片段「剪斷」，會導致DNA雙鏈斷裂，修改過程中或會出現細胞散亂，發生插入多餘或遺失基因的情況，若要重寫心肺等人體重要器官的錯誤基因，則需要有更高的精准度。

 

新技術將不會造成整個DNA斷裂，只切割其中一邊的DNA，再進行複製，大大提高准度及減低異常。

 

 

須證明安全有效

 

倫敦克里克研究所（Francis Crick Institute）的遺傳學家巴傑（Robin Lovell-Badge）表示，出現這個基因編輯技術實在令人振奮，將有助於對基因探索，改善動植物的遺傳疾病問題。

 

不過巴傑亦強調，人類使用這種基因編輯還需要做更多的工作。

 

「這些一種嶄新方法，需要更多的方法來證明安全和有效。到目前為止，研究團隊僅對幾種人類細胞類進行實驗，這還遠遠不夠」。

 

基因編輯 劉如謙
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